Choroba Alexandra jest rzadką, uwarunkowaną genetycznie chorobą neurodegeneracyjną, dotykającą głównie niemowlęta i dzieci. Charakteryzuje się zmianami patologicznymi w istocie białej mózgu (WM – white matter). Zilganersen jest nowym oligonukleotydem antysensownym, którego mechanizm działania polega na ograniczeniu syntezy nieprawidłowego białka GFAP ([glial fibrillary acidic protein] kwaśnego białka włókienkowego gleju) odgrywającego kluczową rolę w patogenezie choroby Alexandra.