Adaptacyjne badanie GBM AGILE fazy II/III ma charakter rejestracyjny, jest oparte na modelu bayesowskim, w którym ocenia się wiele ramion terapeutycznych względem wspólnej grupy kontrolnej. Pierwszorzędowym punktem końcowym jest całkowite przeżycie. Regorafenib (inhibitor wielokinazowy) wykazał korzyść w zakresie OS w nawrotowym glejaku wielopostaciowym (GBM – glioblastoma multiforme) w badaniu II fazy REGOMA i został włączony do GBM AGILE jako pierwsze ramię badawcze.

Podtypy uczestników uwzględnione w ramieniu regorafenibu w badaniu GBM AGILE były stworzone pod względem świeżo rozpoznanego glejaka wielopostaciowego bez metylacji promotora genu MGMT (NDU – newly diagnosed unmethylated) oraz nawrotowego glejaka ...